A mirvetuximab-soravtansin korábban, 2022 novemberében gyorsított eljárás keretében kapott indikációra most teljes körű engedélyt adtak.

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte a givinosztátot (Duvyzat) a Duchenne-izomdisztrófia (DMD) kezelésére 6 éves vagy idősebb betegeknél.

Az EMA két hibrid kérelem keretében benyújtott kérelmet hagyott jóvá, az egyik gyógyszer malignus hipertermia a másik gyermekkori hipotónia teeápiájára szolgál.

Az agyalapi mirigy elégtelenségén azt értjük, hogy a mirigy egy vagy több hor­monjának elválasztása csökken vagy leáll, gyakran súlyos következményekkel. A cikk kóroktani és kórélettani alapokon ismerteti a kórismézés és a kezelés főbb tudnivalóit. A szerzők szeretnének hozzájárulni ahhoz, hogy a célszervek nem specifikus tünetekkel járó funkcionális deficitje esetén a nem endokrino­lógus kollégák gondoljanak a hypophysis elégtelenségének lehetőségére is.

Az új gyógyszercélpontok azonosítása révén a korábbiaktól eltérő hatásmechanizmusú gyógyszerek fejlesztésére nyílik lehetőség a pánikbetegség terápiájában

A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinib terápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfogat csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a mediánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat további elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind pedig a tünetek enyhítése terén.

Az EMA jóváhagyta a kemoterápiával kezelt felnőttek neutropéniájának kezelésére a Ryzneutát, a más gyógyszerrel stabilizált szkizofrénia kezelésére pedig a Niapelfet.

Gyorsan és elvonási tünetek nélkül hat súlyos depresszióban a pszilocibin egyszeri adagolása egy fázis II. vizsgálat eredményei szerint.

Dán kutatók eredményei szerint a GDF15 stresszhormon jelentősen növeli az inzulinérzékenységet, így szerepe lehet a 2-es típusú cukorbetegség kezelésében.

OSE Immunotherapeutics által finanszírozott 3. fázisú Atalante-1 vizsgálatban a Tedopi (OSE2101) vakcina előnyösnek mutatkozott az előrehaladott, nem kissejtes tüdőrákban szenvedő betegek második vagy harmadik vonalú kezelésében.